CFF-ის საინფორმაციო ბიულეტინის მკითხველთა უმეტესობამ შესაძლოა უკვე იცის, რომ აშშ-ს კისტოზური ფიბროზის (CF) საზოგადოებას გააჩნია CF-ის მედიკამენტების კვლევის აქტიურად მოქმედი "არხი”, რათა CF-ით დაავადებულებმა უსაფრთხოდ და დროულად ისარგებლონ მკურნალობის ახალი მეთოდებით. ახალი მედიკამენტების აღმოჩენა დინამიური პროცესია, რომელიც მუდმივად "მოძრაობის” მდგომარეობაშია. ჩვენ, როგორც აშშ "CF-ის ფონდი”, სხვადასხვა საშუალებებით წლების მანძილზე ვხელმძღვანელობდით გამოჩენილ მეცნიერთა ჯგუფებს, რათა მივახლოებოდით და დაგვენერგა უახლესი ტექნოლოგიები, აუცილებელი CF-ის მიმართულებით წინსვლისთვის. დღეისთვის, ჩვენ შევქმენით "ინფრასტრუქტურა” არხის მართებულად მიმართვისთვის, რასაც თან სდევს მნიშვნელოვანი გამოსაცდელი მედიკამენტები.

უპირველეს ყოვლისა, ნება მომეცით ხაზი გავუსვა იმას, რომ აღნიშნულ კვლევაში თანამშრომლობენ და CF-ის მედიკამენტების კვლევაში ძირითად ხელშემწყობ ფაქტორს წარმოადგენენ მხოლოდ CF-ით დაავადებული პირები. მედიკამენტების რთულმა კვლევამ შესაძლოა მოგცეს მკურნალობის ახალი სიანტერესო მეთოდების დიდი ოდენობა, თუმცა კლინიკური გამოცდა შეაფერხებს ამ პროცესს მოხალისე პაციენტების ნაკლებობის შემთხვევაში. იმედი მაქვს, რომ ეს სტატია წარმოშობს ენთუზიაზმს კლინიკური გამოცდის მიამრთულებით, გზას გაგვიკვლევს წარმატებისკენ და ჰპოვებს გამოძახილს მოხალისეებს შორის, რათა აღმოგვიჩინონ დახმარება აღნიშნული დაავადების მკურნალობაში.

"მაღალი” ამოცანების დასახვა
"თერაპიის განვითარების პროგრამის” შექმნით, ჩვენს ორგანიზაციას სურდა გაგვეცნო მკურნალობის ახალი მეთოდები CF-ის საზოგადოებისთვის იმის ნახევარ დროში და გაცილებით იაფად, ვიდრე ეს ხდება ხოლმე ბიოფარმაცევტულ ინდუსტრიაში. ტიპიური "ინდუსტრიული” (ბიოფარმაცევტული) სამუშაო გრაფიკი პოტენციური შემადგენლობის დასადგენად, მისი მედიკამენტის მაგვარ ნივთიერებად გარდასაქმნელად, უსაფრთხოების ლაბორატორიული კვლევების ჩასატარებლად და შემდგომი კლინიკური გამოცდისთვის შეადგენს 14 წლამდე ვადას. ხოლო ხარჯებმა თითოეულ მედიკამნეტზე შესაძლოა შეადგინოს 500-800 მილიონი აშშ დოლარი. აღნიშნული იქნებოდა ინდუსტრიული სტანდარტების შესაბამისად, თუმცა, CF-ის ფონდმა გადაწყვიტა გამოეყენებინა ის სამეწარმეო მიდგომა, რომლითაც მოხდებოდა უთანაბრობის იგნორირება.

"კომპანიების CF-ით დაინტერესების სირთულეები...”

ჟურნალმა "ფორბსმა” მოიხსენია ჩვენი ფონდი, როგორც "ვირტუალური ბიოტექნიკური კომპანია”. ის ვირტუალურია იმ თვალსაზრისით, რომ "CF-ის ფონდი” არ აგებს აგურ-აგურ მაღალი ტექნოლოგიების ლაბორატორიებს პრეპარატების აღმოჩენის ან მათი კვლევის მიზნით, არამედ, უფრო "აიძულებს” ბიოფარმაცევტული ინდუსტრიის ლიდერებს შეიტანონ შესაბამისი წვლილი CF-თან მიმართებაში. კომპანიების CF-ით დაინტერესება არაა ადვილი, რადგან CF-ით დაავადებულ პაციენტთა მცირე რიცხვი – 30 000 აშშ-ში და 80 000 მსოფლიოში – არ იძლევა მნიშვნელოვან უკუგებას მათ ფინანსურ ინვესტიციებზე. ამდენად, "CF-ის ფონდი” ცდილობს მოიზიდოს აღნიშნული კომპანიები მათთვის გარკვეული უნიკალური, დროის და ფულადი სახსრების დამზოგი რესურსების შეთავაზების გზით.

რესურსების სიჭარბე
"თერაპიის განვითარების პროგრამის” მეშვეობით, ჩვენ უზრუნველვყოფთ "საბალანსო ხარჯებს” ბიოფარმაცევტული კომპანიებისთვის, რათა მათ იმუშავონ CF-ის მედიკამენტების აღმოჩენის და ტესტირების მიმართულებით. სხვა სიტყვებით, "თუ ახდენთ ინვესტირებას CF-ის მედიკამენტში, ჩვენ თანაბრად მივიღებთ მონაწილეობას ასეთ ინვესტიციაში”. შემდგომ, როცა დაიგეგმება კვლევის პროცესი, "CF-ის ფონდი” გთავაზობთ დაშვებას CF-ის კვლევის და მკურნალობის სფეროს ლიდერებზე და ავტორიტეტულ სამეცნიერო საკონსულტაციო კომისიაზე, რომელიც უზრუნველყოფს იდეებს და უკუკავშირს პროექტის ფარგლებში. ჩვენ ასევე ვზედამხედველობთ მიმდინარე შესრულებას შეთანხმებული ვადების ფარგლებში, რომლებიც უნდა დაცული იქნას შემდგომი დაფინანსების მიღებამდე. ეს არა მარტო უზრუნველყოფს მიმდინარე შესრულებას, არამედ, ასევე იცავს ჩვენს ინვესტიციას ხანგრძლივ პერსპექტივაში არაეფექტური მედიკამენტების გამორიცხვის გზით.

CF-ის კლინიკური გამოცდის დაჩქარება
როცა CF-ის ახალი მედიკამენტი წარმატებით გაივლის ლაბორატორიულ კვლევას (კონცეფციის და უსაფრთხოების, ასევე, მედიკამენტის სათანადო ოდენობით წარმოების უნარის დადასტურების ჩათვლით), დამტკიცდება ადამინაზე ტესტირებისთვის "საკვებისა და მედიკამენტების ადმინისტრაციის (FDA) და მკვლევარებს ექნებათ საშუალება გამოიყენონ ჩვენი "თერაპიის განვითარების ქსელი” (TDN). CF-ის აღნიშნული სპეციფიური ქსელი სამკურნალო ცენტრები, კოორდინირებული სიეტლის ბავშვთა საავადმყოფოს და რეგიონული სამედიცინო ცენტრის CF-ის ცენტრის მიერ, იყენებს კლინიკური გამოცდის უახლეს საშუალებებს CF-ის ახალი მედიკამენტის უსაფრთხოების და ეფექტურობის შესაფასებლად. 1998 წელს, ქსელის ჩამოყალიბებამდე, მედიკამენტების მწარმოებელ კომპანიებს უხდებოდათ თითო-თითოდ ეძებნათ CF-ის სამკურნალო ცენტრები, რათა მათ მონაწილეობა მიეღოთ ცალკეულ კვლევაში და შემდგომ უზრუნველეყოთ თრეინინგი თითოეულისთვის. აღნიშნული საჭიროებს ძვირფასი დროის ხარჯს და ძალისხმევას – TDN ამარტივებს აღნიშნულ სირთულეს.

"ითვლება, რომ აღნიშნული კვლევები მოიცავს უფრო მეტ რისკს...”

TDN-ის კვლევების უმეტესობა კონცენტრირებულია კლინიკური გამოცდების I და II ფაზებზე. ითვლება, რომ აღნიშნული გამოკვლევები მოიცავს უფრო მეტ რისკს, რადგან ჩვეულებრივ, ესაა პირველი შემთხვევა, როცა მედიკამენტი გამოიცდება CF-ით დაავადებულ პაციენტებზე. TDN-ს ითვალისწინებს უსაფრთხოების ზომებს, მონაცემთა სიზუსტის კონტროლის კომისიის და პაციენტების ჯანმრთელობაზე დამკვირვებელი CF-ის ექსპერტების ჩათვლით, ასევე, აუცილებლობის შემთხვევაში, ის აჩერებს გამოკვლევას ან შეაქვს მასში ცვლილებები. იდეალურ შემთხვევაში, აღნიშნული ადრეული ფაზების ხელშეწყობა "CF-ის ფონდის” მიერ სტიმულირებას უწევს მედიკამენტების მწარმოებელ დიდ კომპანიებს დააფინანსონ გამოკვლევების გაცილებით ძვირადღირებული III ფაზა.

TDN-მა მოქმედება დაიწყო რვა ძირითადი ცენტრით და უკვე გაფართოვდა 18-მდე მოთხოვნის შესაბამისად, რაც მისი მაღალი პოტენციალის ნათელი ნიშანია. აღნიშნული სადემონსტრაციო სისტემის თაობაზე, როგორც პერსპექტიულ იდეაზე, განცხადება გააკეთა აშშ კონგრესმა და ფედერალურმა სააგენტოებმა! ამას გარდა, თუ მიბაძვა წარმოადგენს დაფასების ყველაზე ღია ფორმას, შეგვიძლია ვიამაყოთ, რომ დაავადებების სხვა ჯგუფები მიჰყვებიან ჩვენს კვალს და აარსებენ კლინიკური გამოცდის საკუთარ ქსელებს.

"ცოდნის არხის” გაყვანა
1980-იან წლებში, ჩვენ განვიცდიდით CF-ის ფუნდამენტური სამეცნიერო სათანადო ცოდნის ნაკლებობას ინოვაციური მკურნალობის შეთავაზების მიზნით. დღეისათვის, "CF-ის ფონდის” მრავალწლიანი ხელშეწყობით, კვლევის ახალი ტექნოლოგიებით და მეცნიერთა წარმოუდგენელი ძალისხმევის შედეგად მრავალ სხვადასხვა დარგში, ჩვენ გაგვაჩნია მნიშვნელოვანი ბაზისი CF-თან დაკავშირებით. კერძოდ, ცოდნის ბაზა სწრაფად განვითარდა "CF-ის ფონდის” ხელშეწყობით მომუშავე მეცნიერთა გუნდის მიერ 1989 წელს CF-ის გენის აღმოჩენის შემდეგ. დღეისთვის, ჩვენ შევიცანით CF-ის გენი და მისი პროტეინული პროდუქტი CFTR, რომელიც უნდა მოქმედებდეს უჯრედებზე და გვიჩვენებს, თუ რა დარღვევას აქვს ადგილი უჯრედებში. აღნიშნული მეტად რთული პროცესის აღქმამ მიგვითითა CF-ის მკურნალობისადმი ახალ მიდგომებზე.

ამოცანების დასახვა "არხის” ასამოქმედებლად
არსებობს სამი ძირითადი მიმართულება CF-ის მკვლევარებისთვის, რათა აღმოაჩინონ ის ახალი პრეპარატები, რომლებიც შესაძლოა ეფექტური აღმოჩნდეს CF-ის მკურნალობისთვის. პირველი მეთოდია ბიომოლეკულური ანალიზი. "CF-ის ფონდმა” მილიონობით დოლარი დააბანდა იმ მეთოდის კვლევით სამუშაოებში, რომელსაც გააჩნია ტექნოლოგიური სისწრაფის და ავტომატიზების უპირატესობა მოლეკულური სტრუქტურის შესწავლის მიზნით. შესწავლის თანავე, აღნიშნული სტრუქტურები შეიტანება განვითარების "არხში” შემოწმების მიზნით. მეორე მეთოდი გულისხმობს მედიკამენტების შექმნის ტრადიციულ გზას, რომელსაც ჩვენ კვლავაც ვუწყობთ ხელს; ხოლო მესამე მეთოდი ემყარება იმას, რასაც ჩვენ ვუწოდებთ "დაბლა მოსხმულ ნაყოფს”, რათა დადგინდეს CF-ის ახალი პოტენციური მედიკამენტები.

მილიონობით სტრუქტური შესწავლა: ახალი მიმართულება
კვლევის შედეგად დადგინდა, რომ CFTR-ი, რომელიც მოქმედებს, როგორც ქლორიდის არხი, არასაკმარისია CF-ის უჯრედებში. აღნიშნული არასრულყოფილი არხი უჯრედის მემბრანაში ჩაიჭერს ქლორიდს უჯრედებში და იწოვს ზედმეტ ნატრიუმს უჯრედებში. აღნიშნული ფორმირდება სქელ, წებოვან ლორწოდ, რაც მიუთითებს CF-ის მრავალ ასპექტზე. საბედნიეროდ, დღეისთვის, დაავადების პროცესის ჩვენს მიერ უკეთესი აღქმა საშუალებას აძლევს მეცნიერებს მოათავსონ CF-ის უჯრედები ასობით ლაბორატორიულ გარემოში, რათა სწრაფად დადგინდეს გაუმართავი CFTR-ის გამოსასწორებელი პოტენციური თერაპიული სტრუქტურები. აღნიშნული პროცესი, რომელსაც ეწოდება ბიომოლეკულური ანალიზი, შესაძლოა ჩატარდეს ფართო მასშტაბით კვირაში ათი ათასობით სტრუქტურის ავტომატიზებული კვლევის გზით. ჩვენს ორგანიზაციას დასჭირდა 10 წლიანი ფინანსური დაბანდებები და ბიოტექნოლოგიური მრეწველობის უთანამედროვესი ტექნოლოგიები, რათა შეექმნა CF-ის უჯრედების ის რეალური მოლეკულური "ტესტი”, რომელიც საშუალებას აძლევთ მეცნიერებს მიუსადაგონ ბიომოლეკულური ანალიზი CF-ის მედიკამენტების აღმოჩენას.

ტრადიციული მეთოდების განსხვავება
მედიკამენტების აღმოჩენის ტრადიციული გზა ეფუძნება ცალკეული ბიოლოგიური პროცესების ღრმა ცოდნას და ყურადღებით დაგეგმილ ექსპერიმენტებს იმ პრეპარატთა შესარჩევად, რომელიც წარმართავს ბიოლოგიურ კვლევას CF-ის სასურველი მკურნალობის მიმართულებით. აღნიშნული წარმოადგენდა ბიოფარმაცევტული კომპანიების და "CF-ის ფონდის” საყრდენ წერტილს მრავალი წლის მანძილზე და კერძოდ, მიმართავდა მედიკამენტებს CF-ის კლინიკური გამოცდისკენ (ბოლოს უფრო უკანასკნელისკენ).

ნაყოფის მოწყვეტა

რა დრო იქნება საჭირო: ისტორიის გაკვეთილი
CF-ის ყოველ ახალ მედიკამენტს გააჩნია საკუთარი ისტორია. ამგვარად, საზოგადოდ, შეუძლებელია დადგინდეს ის ვადა, რომელიც გადის მეცნიერის იდეიდან ბაზარზე მედიკამენტის მოხვედრამე. როგორც ზემოთ აღინიშნა, ზოგიერთი პრეპარატი თავიდანვე იქმნება ლაბორატორიაში კონკრეტულად CF-ის უჯრედების შესასწორებლად; აღნიშნულმა პრეპარატებმა უნდა გაიარონ უსაფრთხოების და ეფექტურობის ყოველმხრივი ტესტირება. ისინი ხვდება კლასიკურ "არხში” და იდეალურ შემთხვევაში, გამოდის "არხის” მეორე ბოლოდან – აფთიაქში – CF-ისთვის 7-8 წელიწადში (დარგის შესაბამისი მაჩვენებლის ნახევარი). ბაზარზე სხვა დაავადებებისთვის გამოსული მედიკამენტები, მაგრამ რომლებიც გამოსადეგი აღმოჩნდა CF-ისთვის, გაივლის საკანონმდებლო შემოწმების უფრო მცირე საფეხურებს. აზითრომიცინის შემთხვევაში, "დაბლა მოსხმული ნაყოფის” მოსაწყვეტად საკმარისი აღმოჩნდა ორ წელიწადზე ნაკლები.

"... როცა მეცნიერის თავში ინთება საყოველთაოდ ცნობილი ნათურა”.

რას გვკარნახობს წარსული? კონკრეტულად CF-ისთვის შემუშავებული პირველი მედიკამენტი იყო "პოლიზიმი” (დეზოქსირიბონუკლეაზა), დამტკიცებული FDA-ს მიერ 1993 წელს. 70-იან წლებში, მეცნიერებმა აღმოაჩინეს, რომ ძროხის დეზოქსირიბონუკლეაზა, დნმ-ის კვეთით, ათხელებდა ლორწოს. ამას შესაძლოა დაერქვას "ევრიკის მომენტი”, როცა მეცნიერის თავში ინთება საყოველთაოდ ცნობილი ნათურა. სამწუხაროდ, ცხოველური ენზიმი იწვევდა იმუნურ რეაქციას ადამიანებში; იდეის განხორციელება შეჩერებული იქნა. შემდგომ, 80-იან წლებში, ხელმისაწვდომი გახდა ადამიანის დნმ-ის კლონირების ტექნოლოგია. აღნიშნული ენზიმი ასევე კვეთდა დნმ-ს ლორწოში, თუმცა არ იწვევდა იმუნურ რეაქციას ადამიანებში. ამ დროიდან, მედიკამენტი მუშავდებოდა და გაიარა ყოველმხრივი კლინიკური გამოკვლევა ოთხი წლის განმავლობაში. მიუხედავად იმისა, რომ საბაზისო კონცეფცია ვრცელდებოდა მომწიფების მთელი პერიოდის მანძილზე, მან, ასე ვთქვათ, მაინც შეადგინა 17 წელიწადი. ამდენად, მედიკამენტის შემუშავების ვადის განსაზღვრა, რა თქმა უნდა, მთლიანად დამოკიდებულია, მასზედ თუ როდის "ჩართავთ წამზომს”.

კიდევ ერთ მედიკამენტს, რომელიც იქცა CF-ის მედიკამენტების ბაზისად, წარმოადგენს "ტობი”. ტობრამიცინი, ანტიბიოტიკი, გამოიყენებოდა ინტრავენური ფორმით ფილტვების CF-ის ინფექციის სამკურნალოდ. კვლევას "ტობის” აეროზოლური ფორმის მედიკამენტის მისაღებად დასჭირდა შვიდი წლის მუშაობა და "CF-ის ფონდის” მხარდაჭერა. ეს იყო პირველი შემთხვევა, როცა შეიქმნა ანტიბიოტიკის აეროზოლური ფორმა ფილტვების სამკურნალოდ.

"... კლინიკურ კვლევაზე დახარჯული დრო და ძალისხმევა არასდროსაა ფუჭი”

წლების მანძილზე, CF-ის მედიკამენტებს მეტად სხვადასხვაგვარად აფასებდნენ კლინიკური კვლევისას. ზიგიერთი ფერხდებოდა I ან II ფაზაში, სხვები კი ვერ გადიოდა სამედიცინო ტესტირებას. მნიშვნელოვანია გვახსოვდეს, რომ კლინიკურ კვლევაზე დახარჯული დრო და ძალისხმევა არასდროსაა ფუჭი; უმეტესად, ერთი გამოკვლევის შედეგები გზას უხსნის მედიკამენტთა ახალ თაობას. მაგალითად, დაახლოებით 10 წლის წინ, ამილორიდი ითვლებოდა მედიკამენტად, რომელსაც შეეძლო ჭარბი ნატრიუმის CF-ის უჯრედებში შეღწევის ბლოკირება. მიუხედავად პოზიტიური შედეგებისა, სხეული მედიკამენტის მეტაბოლიზებას ზედმეტად მალე ახდენდა. ამდენად, ამილორიდი დაექვემდებარა ხელახალ შეფასებას, თუმცა მისი ძირითადი იდეა შენარჩუნებული იქნა. დღეისთვის, კორპორაცია "ფარიონი”, CF-ის კვლევების "მნათობთან”, დრ. რიჩარდ ბუშერთან ერთად, კონცენტრირებულია ნატრიუმის არხის ბლოკატორთა ახალ ტიპებზე.

გზის გაკვალვა
FDA-ი თამაშობს მეკარის როლს, რომელიც უზრუნველყოფს, რომ მხოლოდ უსაფრთხო და ეფექტური მედიკამენტები დაიშვება აშშ ბაზარზე. FDA-ისთან საუკეთესო სამუშაო ურთიერთობის დამყარებით, "CF-ის ფონდის” შეხვედრებზე და კონფერენციებზე მოწვევების მეშვეობით, ჩვენ მოვიცავთ FDA-ის შენატანს, რათა უზრუნველყოფილი იქნას, რომ კლინიკური გამოკვლევები დაგეგმილი იყოს იმის შესაფასებლად, თუ რაა მნიშვნელოვანი ფედერალური ინსპექტორებისთვის. პულმოზიმის შემუშავების ეფექტიანობა ხშირად მოჰყავთ იმის მაგალითად, თუ როგორი შეიძლება პროცესის მოწესრიგება.

მიზნები, მიზნები და კვლავ მიზნები
ტერმინები "გენური” და "პროტეინული” ცნობილი გახდა, როგორც ბიოსამედიცინო საზღვრები იმისა, თუ როგორ უნდა ვუმკურნალოთ ადამიანის დაავადებას. აღნიშნული ტექნოლოგიები გვეხმარება დავადგინოთ გენები და პროტეინები, რომლებიც ზეგავლენას ახდენს დაავადების პროცესზე. დაავადების გამომწვევი გენების და პროტეინების დადგენით, მეცნიერული საზოგადოება სახავს მიზნებს 21-ე საუკუნის ახალი მედიკამენტების შექმნისათვის.

2000 წელს დიდი ხმაური მოჰყვა მეცნიერების მიერ იმ ფაქტის გამოაქვეყნებას, რომ გამოსახული იქნა ადამიანის გენომის უხეში ასლი (გენეტიკური ინსტრუქციები, რომლებითაც შესაძლებელია პიროვნების შექმნა). მიუხედავად იმისა, რომ CF-ის გენი ერთი დეკადით ადრე იქნა დადგენილი, აღნიშნული ადამიანის გენომის რუქა გვეხმარება განვსაზღვროთ მოდიფიკატორი გენები – გენები, რომლებიც CF-ის გენთან შეწყვილებისას განსაზღვრავენ დაავადების სიმძიმეს და განვითარებას.

"... Pseudomonas სრული გენომი კოდირებული იქნა მიკროჩიპზე, რომელიც დაახლოებით საფოსტო მარკის ზომისაა...”

მაშინ, როცა ზოგიერთი კონცენტრირებული იყო ადამიანის გენომზე, სხვა მეცნიერები აღწერდნენ ბაქტერიის – Pseudomonas aeruginosa – გენომს. ეს, რა თქმა უნდა, წარმოადგენს CF-ით დაავადებულ ფილტვებში აღმოჩენილი ბაქტერიული ინფექციის ყველაზე მეტად გავრცელებულ მიზეზს. "CF-ის ფონდის” მხარდაჭერით, ამ შემთხვევაში უოშინგთონის უნივერსიტეტის და კორპორაცია "პათოგენეზისის” (დღეისთვის, კორპორაცია "ქირონი”) მონაწილეობით, ერთობლივი ძალისხმევა მიმართული იქნა აღნიშნული ორგანიზმის დნმ-ის რუკის შედგენის მიმართულებით, რომელიც გამოქვეყნდა ჟურნალ "სამყაროში” (Nature) 2000 წელს. მას შემდეგ, Pseudomonas სრული გენომი კოდირებული იქნა მიკროჩიპზე, რომელიც დაახლოებით საფოსტო მარკის ზომისაა, რაც საშუალებას აძლევს მკვლევარებს მთელს მსოფლიოში მიიღონ სასიცოცხლო ინფორმაცია Pseudomonas ბიოლოგიის თაობაზე. მაგალითად, ზუსტად იმ გენების აღმოჩენით, რომლებიც ეხმარება ორგანიზმს, უპირველესად, ფილტვების უჯრედებში შეღწევით, ან ტრანსფორმირებით ანტიბიოტიკებისთვის შეუვალ შტამად, მეცნიერებს შეუძლიათ შეიმუშავონ მედიკამენტები, რომლებიც გააუვნებელჰყოფს ორგანიზმს.

"... ექიმებს შესაძლებლობა ექნებათ იწინასწარმეტყველონ პულმონოლოგიური გართულების შეტევა მის დაწყებამდე”.

პროტეინები ურთიერთქმედებენ უჯრედებში სიცოცხლისთვის უმნიშვნელოვანესი ფუნქციების შესასრულებლად. თუმცა, იგივე პროტეინები ურთიერთქმედებენ არაპროდუქტიული გზებით, რაც გამოიხატება დაავადებაში. მეცნიერები ავსტრალიიდან, კანადიდან, გაერთიანებული სამეფოდან და აშშ-დან, "CF-ის ფონდის” მხარდაჭერით, იკვლევენ პროტეინულ ტექნოლოგიას, რათა დაადგინონ პროტეინები და აღწერონ მათი ფუნქცია CF-თან მიმართებაში. ზოგიერთი ამ მეცნიერთაგანი შეისწავლის დამოკიდებულებას CFTR პროტეინს და სხვა პროტეინებს შორის უჯრედის დონეზე, მაშინ როცა სხვები იკვლევენ CF-ით ფილტვების დაავადების ბიოლოგიური ბაზრების განვითარებას. იმ პროტეინების განსაზღვრა, რომლებიც ურთიერთქმედებენ დაქვეითებული ფუნქციის CFTR-ებთან, იძლევა საშუალებას იმ ტესტების ჩამოყალიბებისა, რომლებიც გვიჩვენებს ექვემდებარება თუ არა მედიკამენტურ შესწორებას პროტეინების ურთიერთქმედების გამომწვევი ეს დაავადებები. მეორეს მხრივ, ბიოლოგიური ბაზარი გვინარჩუნებს იმედს, რომ კლინიკური გამოცდის პროცესი უფრო ეფექტური გახდება და პოტენციურად, უფრო დროული შეიქმნება CF-ით დაავადებულთა მკურნალობაც. სხვა სიტყვებით, კლინიკური გამოცდა შესაძლოა არ საჭიროებდეს დაფუძნებას პულმონოგიური ფუნქციის კვლევის შედეგებზე და CF-ის მკურნალ ექიმებს შესაძლოა ექნეთ საშუალება იწინასწარმეტყველონ პულმონოლოგიური გართულების შეტევა მის დაწყებამდე.

"თამასის აწევა”
"CF-ის ფონდი” დღენიადაგ ეძიებს ახალ გზებს მედიკამენტების აღმოჩენის და განვითარების ისე წარმართვისთვის, რომ შევამციროთ მკურნალობის ახალი მეთოდების შექმნისთვის აუცილებელი ვადები (და ხარჯები). ჩვენი დევიზია: უსაფრთხოება, წარმატება და სისწრაფე. მიუხედავად CF-ის კვლევაში წარმატებისა, ჩვენ გვესმის, რომ სისწრაფე არასდროს იქნება ზედმეტად დიდი ამ დაავადებასთან მებრძოლთათვის.

"ვერასდროს გავიგებთ, თუ რომელი მედიკამენტი იქცევა ამ დაავადების მკურნალობის საიდუმლოს "გასაღებად””.

როგორც ზემოთ ვცადე აღმეწერა, "CF-ის ფონდი” მიჰყვება რამდენიმე სხვადასხვა სტრატეგიას CF-ის მკურნალობასთან მიმართებაში. ჩვენ, ხუთწლიანი პერიოდის განმავლობაში, დავაბანდეთ 131 მილიონ დოლარზე მეტი იმ მეცნიერებაში, რომელიც იყენებს უახლეს ტექნოლოგიას კონკრეტულად CF-ის სამკურნალო მედიკამენტების აღმოჩენის და მომავლის პოტენციური მედიკამენტების დასახვის მიზნით. აღნიშნული დაავადების მკურნალობის შესაძლებლობების ფარგლები კვლავ იზრდება. ვერასდროს გავიგებთ, თუ რომელი მედიკამენტი იქცევა ამ დაავადების მკურნალობის საიდუმლოს "გასაღებად”.

ჩვენ ნამდვილად გაგვიმართლა, რადგან ჩვენს წინაშეა CF-ის მკურნალობის მრავალი მიმართულება. მდგრადი სამეცნიერო მიდგომის შედეგად, სისწრაფის განმსაზღვრელ ფაქტორად გვევლინება პაციენტთა მონაწილეობა კლინიკურ გამოცდებში. იმისთვის, რომ გამოვცადოთ ახალი მედიკამენტები, საჭიროა მათი "არხში” მოხვედრა და დაკვირვება, თუ როგორ მოქმედებნ ისინი პაციენტებზე.

თუ დაინტერესდებით, თუ რამ გამოიწვია CF-ის მკვლევარი საზოგადოების მრავალი წარმატება, იქნება ეს კლინიკურ თუ ლაბორატორიულ დონეზე, აღმოაჩენთ, რომ უმთავრესი, ისევ და ისევ, იყო "სწორი” ხალხის "სწორ” ადგილას და დროს შეკრება! დღეითვის, ჩვენთვის, ვინც წარმატებას მივაღწიეთ ამ დაავადების მკურნალობაში, საჭიროა კლინიკური გამოცდის მოხალისე პაციენტების შეკრება "სწორ ადგილას” მართებულ დროს. რაც მეტი პაციენტი ითანამშრომლებს მკვლევარებთამ, მიტ მეტი წინსვლის საშუალება ექნება CF-ის მკურნალობის ინოვაციურ მეთოდებს!

რობერთ ჯ. ბილი, მეცნიერებათა კანდიდატი
"კისტოზური ფიბროზის ფონდის” პრეზიდენტი და მთავარი ადმინისტრატორი
ბეტესდა
მერილენდი
აშშ